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Martes, 7 de Junio de 2011

Aprueban fármacos para dolencias raras con ensayos baja calidad

Reuters ·07/06/2011 - 16:49h

Por Frederik Joelving

Algunos fármacos para cánceres raros pueden ingresar al mercado de Estados Unidos a partir de ensayos clínicos de baja calidad que generan preocupación por la seguridad y la eficacia de los medicamentos.

Conocidos como fármacos huérfanos, esos medicamentos se usan para tratar enfermedades que afectan a menos de 200.000 estadounidenses, por lo que no resultan rentables.

Con la ley Orphan Drug Act, de 1983, el Gobierno incentiva esos desarrollos mediante derechos de comercialización, subsidios para la investigación y créditos impositivos a la industria.

Pero escándalos recientes causaron preocupación.

Por ejemplo, el año último se retiró del mercado Mylotarg (de Pfizer), que se utilizaba para tratar un tipo de leucemia, luego de que un estudio demostrara que no actuaba y provocaba la muerte. La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA por su sigla en inglés) lo había aprobado en el 2000.

Ahora, un equipo analizó los datos de la FDA entre el 2004 y el 2010 para determinar el nivel de evidencias de los nuevos fármacos oncológicos, que son una gran proporción de los medicamentos huérfanos.

Los expertos hallaron 15 fármacos huérfanos y 12 medicamentos no huérfanos; la calidad de los ensayos clínicos variaba significativamente entre ambos grupos.

Por ejemplo: los estudios sobre los fármacos huérfanos incluían unos 96 pacientes, comparado con 290 en el resto de los ensayos. Además, tendían a no incluir en su diseño la asignación aleatoria del tratamiento, como así también a revelar a pacientes e investigadores qué tipo de tratamiento se estaban utilizando.

En los ensayos de fármacos huérfanos surgieron también una gran cantidad de efectos adversos graves, aunque se desconoce la explicación. Es posible que los pacientes estuvieran más enfermos.

Los métodos no tan rigurosos para estudiar los fármacos huérfanos revelan que existe menos certeza sobre sus efectos.

"La validez científica de ese tipo de ensayos es muy, muy limitada", dijo el doctor Thomas J. George, que no participó del estudio. "Se sabe menos sobre la seguridad y la calidad de los medicamentos", añadió.

Aun así, George defendió la necesidad de incentivar el desarrollo de esos fármacos. "Es una forma valiosa de ofrecer remedios que, de otra manera, no estarían disponibles para los pacientes", indicó el investigador oncológico de la University of Florida.

"En el corto plazo, es positivo para todos; pero en largo plazo, hay que actuar para garantizar la seguridad de los fármacos", agregó.

El doctor Aaron S. Kesselheim, coautor del estudio, consideró que los resultados no quieren decir que los fármacos huérfanos son necesariamente inseguros o que no deberían haberse aprobado, ya que consideró que no sería realista hacer estudios grandes sobre enfermedades muy raras.

No obstante, Kesselheim opinó que sería necesario enmendar la ley para obtener datos más creíbles y evitar sorpresas poco placenteras.

Según el nuevo estudio, existen unas 6.000 enfermedades raras que afectan en total a unos 25 millones de estadounidenses.

FUENTE: Journal of the American Medical Association, online 6 de junio del 2011