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Martes, 2 de Diciembre de 2008

Una esperanza para los 'hombres de piedra'

Probada con éxito en ratones una terapia experimental contra una rara patología ósea

ANTONIO GONZÁLEZ ·02/12/2008 - 20:54h

Efecto de la terapia en una sola pata de un ratón afectado. NATURE MEDICINE

Bajo la denominación fibrodisplasia osificante progresiva se esconde una de las enfermedades más raras descritas por la medicina. La patología se caracteriza por la transformación de tejidos blandos en hueso, y por eso se conoce también como enfermedad del hombre de piedra. Hasta el momento, esta dolencia de origen genético no contaba con un tratamiento efectivo, pero los pacientes que sufren la enfermedad pueden tener a partir de ahora motivos para ser un poco más optimistas.

Apenas dos años después de que se descubriera la mutación genética causante de esta rara enfermedad, un grupo de investigadores del Hospital General de Massachusetts y de la Facultad de Medicina de Harvard, en Estados Unidos, han dado con la clave de un tratamiento que, en ratones, consigue reducir el proceso de osificación progresivo propio de esta dolencia.

En concreto, los autores, que publican su logro en la revista Nature Medicine, han descubierto, gracias a un modelo de ratón con una patología similar, que inhibiendo un receptor de la proteína morfogenética ósea (BMP en sus siglas en inglés), clave en la diferenciación entre huesos y cartílagos, es posible reducir no sólo el proceso de osificación, sino también la discapacidad funcional asociada a la enfermedad.

El papel de la inflamación

Al mismo tiempo, los investigadores, liderados por el profesor Paul B. Yu, han comprobado que el proceso de inflamación tiene una relación directa con el desarrollo de la patología, por lo que el tratamiento de la inflamación con glucocorticoides ayuda también a reducir el avance de esta patología, cuyo único abordaje en la actualidad es a través de la cirugía.
No obstante, los autores del trabajo resaltan que, a pesar de que este tratamiento supone un gran paso adelante en la lucha contra este dolencia, todavía es necesario desarrollar mucha más investigación antes de trasladar esta terapia a ensayos clínicos con pacientes.

El presidente de la Fundación Hispana de Osteoporosis y Enfermedades Metabólicas Óseas, Manuel Díaz Curiel, destacó la importancia de este avance, y lo puso como ejemplo de lo que la terapia génica puede hacer en el campo de las calcificaciones ectópicas, donde se encuadra la FOP.

Según Díaz Curiel, aunque sólo hay poco más de medio millar de casos descritos en el mundo, la enfermedad es muy dolorosa para los pacientes. De hecho, la única alternativa en la actualidad para estas personas es someterse a numerosas operaciones de osteotomía para eliminar el exceso de tejido óseo que se genera en su organismo.

 Cuando el hueso crece demasiado

1. ¿Qué es?

La fibrodisplasia osificante progresiva, denominada también miositis osificante progresiva, es una patología congénita muy rara, caracterizada por el desarrollo anormal de hueso en áreas del organismo donde normalmente no existe, como ligamentos, tendones y músculos.

2. ¿A quién afecta?

La enfermedad del ‘hombre de piedra’ tiene una incidencia de un caso por cada dos millones de nacidos, y en la actualidad hay entre 500 y 600 casos descritos en el mundo.

3. ¿Cuándo aparece?

Esta dolencia suele aparecer en la primera década de vida, tras alguna lesión física, infección o intervención quirúrgica, aunque se desarrolla entre la segunda y la tercera, ocasionando grandes dolores al paciente.